PMDA vs FDA：日米規制戦略の違いと活かし方

医療スタートアップやバイオベンチャーにとって、製品の社会実装を進める上で避けて通れないのが「規制当局との対話」です。特に日本のPMDA（医薬品医療機器総合機構）と、米国のFDA（食品医薬品局）は、それぞれの制度・審査方針・対話プロセスに明確な違いがあります。

本記事では、再生医療・医療系スタートアップがグローバル展開を見据えるうえで押さえておくべき「PMDAとFDAの比較」と、「両者をどう戦略的に活用するか」について、実務視点で詳述します。

1. PMDAとFDAの根本的な違い

PMDAは厚労省の外郭団体として、日本国内での薬事審査、医療機器認可、治験相談などを担う組織です。FDAはアメリカ合衆国保健福祉省の下にある規制機関であり、新薬・医療機器・再生医療製品における審査の権限を持ちます。

• PMDA： 安全性に重きを置き、慎重で段階的な承認プロセス
• FDA： 科学的エビデンスを重視し、早期承認制度が豊富

特にFDAは「Breakthrough Designation」「Fast Track」「Orphan Drug」など、多様な制度でスタートアップのスピード感を支援する傾向があります。

2. 審査スピードと柔軟性の比較

審査にかかる時間や柔軟性は、両者の最も顕著な違いです。

比較項目	PMDA	FDA
初回対面相談までの期間	約3ヶ月	1ヶ月以内（Pre-Submission）
治験開始（IND）	比較的遅い	迅速（30日ルール）
早期承認制度	条件付き早期承認あり	複数（BTD, Fast Track等）

3. 対話姿勢の違いとその意味

PMDA： 形式に沿った相談形式が中心。事前資料作成に手間がかかりますが、誤解なく慎重な議論が可能。

FDA： 口頭ディスカッションが多く、実務上の柔軟性やスピード対応に強みがあります。

医療スタートアップにとっては、「開発初期はFDAとの仮対話（Pre-Sub）で見通しを立てる → PMDAで正式承認に向けて慎重に準備する」など、二段階構成が有効です。

4. 日本発スタートアップにおける戦略的活用例

以下のような戦略が現実的かつ効果的です：

• ① グローバル市場を狙うなら： まずFDAでBTD取得 → 日本での信用性向上 → PMDAで条件付き承認へ
• ② 日本国内優先なら： PMDA早期対話から始め、薬事専門家（例：CJパートナーズ）と体制構築
• ③ 両方狙うなら： 並行申請＋グローバル治験（FDA＋PMDA協議）を視野に入れる

5. 起業家・LP投資家が知っておくべきポイント

投資家がシリーズA以降で着目するのは「規制戦略の現実性と見通し」です。制度の違いを理解していない起業家に対しては、「先が読めない」と判断されがちです。

逆に、両国制度を使い分けながら開発ロードマップを描けるチームは、非常に高く評価されます。これはPMDAとFDAの差異を「リスク」ではなく「アドバンテージ」として活かす姿勢と言えます。

まとめ：PMDAとFDAを理解することが、医療系VC投資の“通行証”になる

再生医療・医療スタートアップが生き残るには、規制を敵とせず“共に戦略を描くパートナー”として捉える発想が必要です。GFファンドでは、薬事対応の知見とネットワークを活かし、国内外の規制当局と向き合うスタートアップを支援しています。

PMDAとFDAの違いを正しく理解し、未来を描けるリーダーこそが、世界を変える医療イノベーションを実現するのです。